A SAMBA nevű Eureka projektnek köszönhetően egy kislétszámú magyar biotechnológiai cég konzorciumi partnereivel együtt komoly lépést tett egy nagyobb áttörés irányában.
A jelenleg 14 főt foglalkoztató biotechnológiai kisvállalkozás, a TargetEx Kft., a Samba projectben vezette azt a kísérleti munkát, amelyben két Alzheimer-kórban szerepet játszó enzimen (BACE-1-en és acetilkolinészterázon) teszteltek egy kisebb molekulakönyvtárat.
Eredményeink valóban ígéretesek. – mondta Dormán György a TargetEx gyógyszerkémiai vezetője – A pályázat során kifejlesztett két kismolekula aktivitást mutatott egér modellekben. Ezek a molekulák jelenleg további fejlesztés alatt állnak.
Az együttműködés során egy izraeli kisvállalat, a Pepticom kutatói által kifejlesztett számítógépes technológia komoly szerepet játszott abban, hogy a nemzetközi konzorcium a jelentős felfedezést ilyen rövid idő alatt elérte. A Pepticom felhasználva a legkorszerűbb in silico módszereket és algoritmusokat a BACE-1 és acetilkolinészteráz enzimeket egyidejűleg modellezve tervezte meg a várhatóan mindkét enzimet egyszerre gátló peptideket.
Az együttműködésben ugyancsak részt vett a Jeruzsálemi Héber Egyetem egyik kutatócsoportja Prof. Amiram Goldblum vezetésével. Egy olyan korábban a gyógyszertervezés és felfedezés területén kifejlesztett algoritmust alkalmaztak, amely 2000-ben elnyerte az Amerikai Kémiai Társaság különdíját.
Goldblum professzor csoportja az algoritmus segítségével jelentős mértékben hozzájárult a várhatóan mindkét enzimen aktív kismolekulák azonosításához. “Egy korábbi Eu6-os együttműködés révén már ismertük mennyire hatékony Goldblum professzor bioinformatikai módszere kismolekulák fejlesztésére.” – mondta Cseh Sándor a TargetEx ügyvezető igazgatója.
Az enzimatikus esszékben azonosított legjobb vegyületeket a negyedik konzorciumi partner, az Országos Korányi TBC és Pulmonológiai Intézet vizsgálta a demencia kórképét hordozó transzgenikus egér modelleken.
“Eredményeink valóban ígéretesek, mivel a kifejlesztett két kismolekula aktivitást mutatott egér modellekben.” – mondta Dormán György a TargetEx gyógyszerkémiai vezetője.
A növekvő piac
Az magyar-izraeli szakmai tudás-kooperáció segítségével a TargetEx jelentősen lerövidítette a projekt eredetileg becsült idő és költség ráfordítását, valamint, hogy tesztelni tudjon 100 különböző peptidet, amelyek várhatóan mindkét enzimet gátolni tudják.
A nemzetközi kutatócsoport hangsúlyozza, hogy előzetes eredményeik további, intenzív kutatást igényelnek az egérmodellen aktívnak talált két molekula szerkezeti optimalizálására, mivel a vegyületek egyelőre nem csökkentették a béta-amiloid plakkok számát, amelyek az Alzheimer-kórban szenvedők agyában keletkeznek.
A projekt eredményei azonban elegendőnek bizonyultak arra, hogy a TargetEx és partnerei amerikai szabadalmi bejelentést tegyenek.
A gyógyszergyárak, biotechnológiai cégek valamint kutatóintézetek számára szolgáltatásokat nyújtó TargetEx abban bízik, hogy a kifejlesztett fehérjék értékesíthetők lesznek ügyfelei számára más gyógyszerkutatási projektekhez.
A gyógyszergyárak növekvő mértékben vásárolnak külső innovációkat ezzel egészítve ki belső gyógyszerkutatási erőfeszítéseiket. Ez a külső kutatási piac több milliárd dollár értékre rúg, amely fokozatosan növekszik. A SAMBA eredményei segítségével is a TargetEx megvetheti lábát a fontosabb élettudományok piacán.
A konzorciumi partnerek mostanra jó pozícióból tekinthetnek az Alzheimer kór gyógyszerpiacára, amely mérete a Zion Piackutató becslése szerint 2022-re 4,5 milliárd euróra növekedhet összehasonlítva a 2016-os 3,0 milliárd eurós értékével.
A Pepticom is osztozott a pályázat sikerében: forgalma 50 %-kal növekedett a SAMBA projektet követő első évben, 2015-ben, a projekt 2012-es kezdőévének értékéhez képest és 50 %-kal növelte a létszámát. Ez a siker fontos lökést adhat az európai kutatás számára is, ha figyelembe vesszük, hogy a régió biotechnológia-szektor versenytársai által Kínában és Indiában benyújtott szabadalmi bejelentések száma milyen gyors növekedést mutat.
„A projektet az tette sikeressé, hogy olyan partnerek voltak az együttműködő konzorciumi tagok, amelyek a máshol nehezen fellelhető szükséges szakmai tudás birtokában voltak.” – összegezte Cseh Sándor.
Projekt-információk:
BACE-1 és acetilkolineszteráz közös támadáspontú szelektív Alzheimer ellenes szerek fejlesztése
Résztvevő országok: Magyarország, Izrael
Projekt futamidő: 19 hónap (2013 november – 2016 március)
Összköltség: €440,000
Projektvezető:
TargetEx Kft., Magyarország
Website: www.targetex.com
Dr. Cseh Sándor
email: sandor.cseh@targetex.com
Konzorciumi partnerek:
- Országos Korányi Pulmonológiai Intézet, Magyarország
- Pepticom Ltd., Izrael
- Jeruzsálemi Héber Egyetem, Izrael
A projektet támogató intézmények:
- Israel Europe R&D Directorate (ISERD)
- Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Hivatal (NKFI Hivatal)